患者さまとご家族の方へ

Zogenixは重度な希少疾患を抱える患者さまとご家族の生活を向上させる治療法の開発に取り組んでいます。


ドラベ症候群

重篤な稀少てんかん
ドラベ症候群は乳幼児期に発症し、成人期まで続く重篤かつ希少な治療抵抗性のてんかんで、重篤な神経発達、運動、認知、そして行動に影響をもたらします。複数の研究では、ドラべ症候群の発症率は出生数16,000人あたり約1人の割合で、生後1年以内に発症するとされています。
  • 臨床試験 現在、ゾジェニックスはドラベ症候群の臨床試験への参加協力の依頼は行っておりません。
  • EAP治験薬ZX008向けに、限定的な拡大アクセスプログラム(「コンパッショネート・ユース」または「アーリーアクセス」とも呼ばれます)を提供しています。試験への参加は認定資格のある登録医師によって実施されています。(現在、日本では実施されていません)
    詳細はこちら
  • ドラベ症候群について
    米国ドラベ症候群財団について 詳細はこちら.
    ドラベ症候群欧州連合について 詳細はこちら.

レノックス・ガストー症候群(LGS)

重篤な稀少てんかん
LGSは、頻回かつ長期の発作を特徴とする重篤かつ希少なてんかんの一種であり、3~5歳での発症がピークとされています。LGSは、米国の小児の患者数は約14,500~18,500人といわれてます。
  • 臨床試験 現在、ゾジェニックスはレノックス・ガストー症候群の臨床試験への参加協力の依頼は行っておりません。
  • レノックス・ガストー症候群(LGS)について
    US LGS Foundationの詳細については以下をご参照ください。
    www.lgsfoundation.org

TK2欠損症

進行性かつ致死的なミトコンドリア欠損症
チミジンキナーゼ2欠損症(TK2d)は、ミトコンドリア機能不全を引き起こし細胞内のエネルギー生成が不十分になる遺伝性疾患です。 TK2dの発症はすべての年齢で発生し、進行性で重度の筋力低下、呼吸不全、運動機能の喪失を引き起こし、しばしば死に至る疾患です。現在、この疾患に対して承認された治療法はありません。
  • 臨床試験  – 現在、ゾジェニックスはTK2欠損症MT1621の臨床試験への参加協力を行っていません。
  • 患者登録(Take on TK2D)ミトコンドリア欠損症(MDS)でTK2dと診断されている患者様だけでなく、MDSとTK2dについて詳しく知りたいご両親、介護者、または医療専門家(HCP)の皆様、私たちと一緒に病気に立ち向かうためにご登録お願いします。
  • TK2欠損症について – TK2欠損症の詳細については以下をご参照ください。
    tk2d.com
    the United Mitochondrial Disease Foundation